Журнал судебной токсикологии и фармакологии

Деферипрон как потенциальное средство лечения нейродегенерации с накоплением железа в мозге

Джермин Г. Фахим, Рошани Патолия, Дэниел Гарбер и Эвелин Р. Гермес-ДеСантис

 Деферипрон как потенциальное средство лечения нейродегенерации с накоплением железа в мозге

Нейродегенерация с накоплением железа в мозге (NBIA) охватывает генетически гетерогенную группу редких и прогрессирующих заболеваний с изнурительными последствиями. Основным клиническим открытием, связанным с этими заболеваниями, является накопление железа в базальных ганглиях. Считается, что это накопление железа оказывает значительное влияние на симптоматику и прогрессирование заболевания. Деферипрон — это хелатор железа, который пересекает гематоэнцефалический барьер и удаляет избыток железа, связанный с симптомами, подобными паркинсонизму, и задержкой развития. Мы провели поиск литературы с использованием Medline и EMBASE для выявления исследований эффективности и безопасности использования деферипрона при NBIA. Деферипрон продемонстрировал способность значительно снижать уровень железа в мозге с сопутствующим улучшением симптомов у некоторых пациентов, но не у других. Поскольку деферипрон может вызывать агранулоцитоз и нейтропению, необходимы дальнейшие исследования для определения его истинной безопасности и эффективности при NBIA. Стандартные методы измерения мозгового железа и нормальные диапазоны для измерений мозгового железа необходимы, прежде чем можно будет количественно оценить полезность терапии хелирования мозгового железа. Кроме того, клинические преимущества терапии деферипроном и популяция пациентов, которые с наибольшей вероятностью получат пользу от терапии, должны быть определены в более крупных рандомизированных исследованиях.