Журнал генетических расстройств и генетических отчетов

Генная терапия

Генная терапия — это терапевтическая доставка полимера нуклеиновой кислоты в клетку пациента в качестве лекарства для лечения заболевания. Генная терапия может стать способом устранения генетической проблемы в ее источнике. Генная терапия — это экспериментальный метод, использующий гены для лечения или предотвращения заболеваний. В будущем этот метод может позволить врачам лечить заболевание путем введения гена в клетки пациента вместо использования лекарств или хирургического вмешательства. Хотя генная терапия является многообещающим вариантом лечения ряда заболеваний, включая наследственные заболевания, некоторые виды рака и некоторые вирусные инфекции, этот метод остается рискованным и все еще находится на стадии изучения, чтобы убедиться в его безопасности и эффективности. Генная терапия в настоящее время тестируется только для лечения болезней, от которых нет других лекарств. Исследователи тестируют несколько подходов к генной терапии, в том числе: замену мутировавшего гена, вызывающего заболевание, здоровой копией гена, инактивацию или «выключение» мутировавшего гена, который функционирует неправильно, и введение в организм нового гена, чтобы помочь бороться с болезнью.