Журнал регенеративной медицины

Генная терапия

Исторически открытие технологии рекомбинантной ДНК в 1970-х годах предоставило инструменты для эффективной разработки генной терапии. Ученые использовали эти методы, чтобы легко манипулировать вирусными геномами, изолировать гены, идентифицировать мутации, связанные с болезнями человека, характеризовать и регулировать экспрессию генов, а также создавать различные вирусные и невирусные векторы. Было опробовано множество векторов, регуляторных элементов и средств передачи животным. В совокупности данные показывают, что каждый вектор и набор регуляторных элементов обеспечивают определенные уровни экспрессии и продолжительность экспрессии. Они проявляют присущую им тенденцию связываться и проникать в определенные типы клеток, а также распространяться в соседние клетки. Эффект векторов и регуляторных элементов способен воспроизводиться на соседних генах. Этот эффект также имеет предсказуемую продолжительность выживания в организме хозяина. Хотя путь введения модулирует иммунный ответ на вектор, каждый вектор обладает относительно присущей способностью (низкой, средней или высокой) индуцировать иммунный ответ на трансдуцированные клетки и новые генные продукты.

Разработка подходящих методов генной терапии многих генетических заболеваний и некоторых приобретенных заболеваний столкнулась со многими проблемами и открыла новое понимание взаимодействия и регуляции генов. Дальнейшее развитие часто включает в себя раскрытие базовых научных знаний о пораженных тканях, клетках и генах, а также перепроектирование векторов, составов и регуляторных кассет для генов.

В то время как эффективные долгосрочные методы лечения анемий, гемофилии, муковисцидоза, мышечной дистрофии, болезни Гаушера, лизосомальных болезней накопления, сердечно-сосудистых заболеваний, диабета и заболеваний костей и суставов сегодня неуловимы, некоторый успех наблюдается в лечении нескольких виды иммунодефицитных заболеваний, рака и заболеваний глаз.