Для каждого органа зрелого тела существуют определенные стволовые клетки, которые могут создавать различные типы клеток в этом органе. Например, в системе крови гемопоэтические (кроветворные) стволовые клетки (HSC) дают начало каждому из различных типов клеток крови, таких как эритроциты (RBC), лейкоциты (WBC) и тромбоциты. Традиционно ГСК получали из костного мозга. Этот процесс получил название «трансплантация костного мозга». Однако сейчас появились новые методы получения ГСК из периферической крови или крови, взятой из плаценты при рождении (пуповинная кровь). В частности, пуповинная кровь является отличным альтернативным источником HSC для иммунной и кровеносной систем. Процесс взятия ЗКП у одного человека и переливания их другому называется трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток или ТГСК. В отличие от трансплантации солидного органа (например, почки или печени), ТГСК не требует хирургического вмешательства. Это больше похоже на переливание крови. Но вместо крови перелитая жидкость содержит ЗКП. К первичным иммунодефицитным заболеваниям, при которых чаще всего проводят ТГСК, относятся тяжелый комбинированный иммунодефицит (ТКИД), синдром Вискотта-Олдрича (СВА), синдром IPEX, гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз (ГЛГ) и Х-сцепленное лимфопролиферативное заболевание (ХЛП). Его также можно использовать при лечении хронической гранулематозной болезни (ХГБ) и многих других тяжелых заболеваний первичного иммунодефицита. Трансплантация ЗКП от «нормального» человека человеку с первичным иммунодефицитом потенциально может заменить дефицитную иммунную систему пациента нормальной иммунной системой и, тем самым, повлиять на излечение.