Журнал исследований фармацевтики и доставки лекарств

Многофункциональные производные желчных кислот как эффективные транспортеры (переносчики) РНК

Людмила Васина, Бхупендра Си Редди, Элина Сиеванен, Эркки Колехмайнен и Владимир Крал

Многофункциональные производные желчных кислот как эффективные транспортеры (переносчики) РНК

Абстрактный

РНК-интерференция (РНКi) — это новая технология, которая революционизирует многие стратегические подходы к анализу биохимических путей, открытию лекарств и терапии. siRNA может использоваться для подавления определенной цели. Несмотря на то, что эти молекулы могут иметь потенциал и сильную полезную функцию, многие ограничения затрудняют их клиническое применение, включая проблемы с доставкой, побочные эффекты из-за нецелевых действий, нарушение физиологических функций клеточного аппарата, участвующего в подавлении генов, и индукцию врожденного иммунного ответа. В этой статье основное внимание уделяется эффективному транспорту РНК с использованием разработанных носителей, гуанидиновых стероидов. В ней представлен синтез гуанидинзамещенных желчных кислот (холевой кислоты, дезоксихолевой кислоты и литохолевой кислоты) простым методом с умеренным выходом. Показано, что гуанидинзамещенные соединения являются очень эффективными инструментами для создания клеточных средств доставки, как определено в исследованиях in vitro с использованием анализа PAMPA (параллельная искусственная проницаемость мембраны).