Журнал исследований крови и гематологических заболеваний

Изучение связи между египетскими пациентами с гепатоцеллюлярной карциномой и генетическими вариациями в генах репарации ДНК

Эйрик Тьённфьорд

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ) — редкое приобретенное заболевание гемопоэтических стволовых клеток, характеризующееся триадой: внутрисосудистый гемолиз, тромбоз и недостаточность костного мозга. Симптомы вызваны активацией комплемента на поверхности гемопоэтических клеток. Клон ПНГ выявляется путем анализа молекул, закрепленных на GPI, на клетках крови методом проточной цитометрии. Единственное излечивающее лечение — аллогенная трансплантация стволовых клеток — ограничено краткосрочными и долгосрочными последствиями и доступностью донора. Экулизумаб, гуманизированное моноколонное антитело против терминального белка комплемента C5, в настоящее время является наиболее эффективным методом лечения.